Dostępne terapie biologiczne znacząco poprawiają jakość życia pacjentów z ciężką astmą. Aktualnie, mimo że leczenie to jest refundowane, korzysta z niego tylko około 6 tysięcy osób, podczas gdy szacuje się, że potrzeby mogą dotyczyć aż 35 tysięcy pacjentów. Pacjenci z przewlekłą obturacyjną chorobą płuc (POChP) również oczekują na możliwość skorzystania z tego typu terapii. W Unii Europejskiej zarejestrowano już dwa leki dla wybranych grup chorych, jednak w Polsce nie są one dostępne dla pacjentów z POChP.

Problemy z diagnozowaniem

– W Polsce ponad połowa osób z astmą oraz połowa pacjentów z POChP nie ma jeszcze postawionej diagnozy. Kluczowym elementem do rozpoznania choroby obturacyjnej jest spirometria, która pozwala na ujawnienie obturacji, czyli zwężenia oskrzeli. W przypadku astmy, obturacja wynika z procesu zapalnego, który prowadzi do skurczu oskrzeli, obrzęku błony śluzowej oraz nadmiaru gęstej wydzieliny. W POChP objawy są podobne, jednak dodatkowo dochodzi do degradacji miąższu płucnego, co utrudnia wydychanie powietrza – zauważa dr hab. n. med. Piotr Dąbrowiecki z Polskiej Federacji Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergię i POChP, Kliniki Chorób Wewnętrznych Infekcyjnych i Alergologii Wojskowego Instytutu Medycznego – Państwowego Instytutu Badawczego.

Skala problemu

Z danych Polskiej Federacji Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergię i POChP wynika, że astma dotyczy w Polsce ponad 4 milionów osób, jednak jedynie około 2 miliony z nich zostało prawidłowo zdiagnozowanych. Liczba pacjentów z POChP szacowana jest na około 2 miliony, podczas gdy w systemie ochrony zdrowia zarejestrowanych jest około 1,3 miliona pacjentów z tym rozpoznaniem. To oznacza, że przynajmniej 700 tysięcy osób może nie być świadomych swojej choroby.

Bezpłatne badania spirometryczne

W ramach Polskiego Dnia Spirometrii, w środę 30 września, w 10 oddziałach wojewódzkich NFZ przeprowadzane są bezpłatne badania spirometryczne.

– Każda osoba, która ma przewlekły kaszel trwający dłużej niż osiem tygodni lub odczuwa duszność, powinna wykonać badanie spirometryczne. To kluczowe dla rozpoznania astmy – choroby, która w Polsce co roku powoduje śmierć kilkuset pacjentów. Szczególnie istotne jest, aby spirometrię wykonały osoby palące tytoń, żyjące w zanieczyszczonym otoczeniu i kaszlące. Nieleczona i nierozpoznana POChP może skrócić życie o 10–15 lat – podkreśla dr hab. n. med. Piotr Dąbrowiecki.

Leczenie biologiczne i jego dostępność

Ciężka astma występuje u 5–10% pacjentów z astmą. U tych osób objawy oraz zaostrzenia mogą występować pomimo stosowania wysokich dawek leków wziewnych. Dla tej grupy pacjentów dostępne jest biologiczne leczenie w ramach programu lekowego B.44, który obejmuje pięć substancji czynnych działających w różny sposób.

Leczenie biologiczne jest dostępne w Polsce od 2012 roku, a pierwsze pacjenci weszli do programu w 2013 roku. Mamy już znaczne doświadczenie w stosowaniu tych terapii – mówi dr hab. n. med. Aleksandra Kucharczyk, specjalistka chorób wewnętrznych i alergologii z Wojskowego Instytutu Medycznego – Państwowego Instytutu Badawczego. To zmieniło życie naszych pacjentów. Rzadko zdarza się, że spotykamy pacjenta z astmą, który nie może pracować, chodzić do szkoły czy podróżować, a to właśnie brak dostępu do leczenia powodowało wcześniej takie ograniczenia.

Wyzwania w dostępności terapii

Mimo że leczenie biologiczne jest refundowane, nie dociera ono do wszystkich pacjentów z ciężką astmą, którzy spełniają wymagane kryteria. Eksperci zwracają uwagę na konieczność wcześniejszego kierowania chorych do ośrodków specjalizujących się w leczeniu astmy ciężkiej.

Rzeczywista dostępność terapii wciąż pozostawia wiele do życzenia. Liczba pacjentów, którzy korzystają z leczenia, wynosząca 6 tysięcy, jest znacznie poniżej oczekiwań. Szacuje się, że około 35 tysięcy pacjentów powinna być objęta terapią – ocenia dr hab. n. med. Aleksandra Kucharczyk.

Zmiany w programie leczenia

Od 1 października bieżącego roku, zgodnie z decyzją Ministerstwa Zdrowia, w programie B.44 nastąpią pewne zmiany. Jedną z najważniejszych jest obniżenie progów eozynofilii wymaganych do kwalifikacji do terapii. Zmiany obejmą również obniżenie wieku kwalifikacji oraz możliwość zmiany biologicznej terapii dla leków stosowanych w programie.

Jak zaznacza dr hab. Aleksandra Kucharczyk, lekarze oraz pacjenci mają nadzieję na wprowadzenie terapii ultradługodziałającej (depemokimabu).

To, co jest na horyzoncie, to terapia ultradługodziałająca, która jest podawana pacjentowi zaledwie dwa razy w roku, co sześć miesięcy. Ta terapia, podobnie jak dostępne już leki, jest ukierunkowana na interleukinę 5. Mamy już wypracowaną ścieżkę, wiemy, że leki działające w tym mechanizmie są bezpieczne i skuteczne, a innowacją jest długi czas działania – wyjaśnia specjalistka WIM-PIB.

Postęp w leczeniu POChP

Eksperci podkreślają, że w leczeniu POChP jesteśmy o krok dalej. Standardem w terapii są leki wziewne, jednak u niektórych pacjentów mimo leczenia wciąż dochodzi do zaostrzeń. Dla wybranej grupy takich pacjentów w Unii Europejskiej zarejestrowano dwa leki biologiczne (dupilumab i mepolizumab), które stosuje się jako uzupełnienie dotychczasowego leczenia.

Terapia biologiczna w POChP to ogromny krok naprzód w leczeniu. Jest skierowana do pacjentów z zaawansowaną postacią choroby, którzy doświadczają częstych zaostrzeń oraz mają już wdrożoną terapię trójlekową lub stosują leki rozszerzające oskrzela, gdy stosowanie steroidów nie jest wskazane. To również pacjenci z liczbą eozynofilów powyżej 300 – mówi dr n. med. Małgorzata Czajkowska-Malinowska, konsultant krajowa w dziedzinie chorób płuc.

Efektywność terapii biologicznej

Badania kliniczne wykazały, że u odpowiednio dobranej grupy pacjentów leczenie biologiczne może zmniejszyć liczbę zaostrzeń w POChP o 20–30%. Lekarze zwracają uwagę, że każde zaostrzenie pogarsza rokowania pacjenta, zwiększa ryzyko hospitalizacji i przyspiesza pogarszanie się funkcji płuc.

Jeżeli pacjent ma fenotyp zaostrzeniowy, zastosowanie terapii biologicznej może zmniejszyć liczbę zaostrzeń o 1/3. Biorąc pod uwagę, że zaostrzenia są główną przyczyną zgonów wśród pacjentów z POChP, można stwierdzić, że niewłączenie terapii biologicznej u pacjentów z fenotypem zaostrzeniowym oraz fenotypem eozynofilowym jest poważnym błędem – zwraca uwagę dr Piotr Dąbrowiecki.

Oczekiwanie na refundację

Rejestracja terapii w UE nie oznacza automatycznie ich refundacji w Polsce.

Terapie biologiczne są zarejestrowane, jednak wciąż czekamy na ich refundację oraz uruchomienie programu lekowego. Wierzę, że Rok POChP, który podkreśla znaczenie tej choroby, stanie się przełomowym okresem dla pacjentów z POChP, oferując im nowoczesne formy leczenia – zauważa dr n. med. Małgorzata Czajkowska-Malinowska.

POChP jest trzecią najczęstszą przyczyną zgonów na świecie. Zgodnie z danymi WHO, w 2023 roku choroba ta przyczyniła się do 3,4 miliona zgonów, co stanowi około 6% wszystkich zgonów.

źródło: newseria.pl